أكد مدير برنامج زمالة أمراض الدم في شبكة القطيف الصحية واستشاري أمراض الدم الدكتور عبدالله آل زايد، أن اعتماد هيئة الغذاء والدواء السعودية للعلاج الجيني "كاسجيفي" لعلاج مرضى الأنيميا المنجلية والثلاسيميا يعد خبرا مفرحا ويبعث على التفاؤل، ويأتي هذا الاعتماد في زمن قياسي مقارنة بالأوقات المعتادة لاعتماد الأدوية.
وقال لـ"اليوم"، إن العلاج يتم تجهيزه لكل مريض على حده بالتنسيق مع الشركة المصنعة في أمريكا أو أوروبا، بمعنى أنه يتم تحضير العلاج خلال عدة أسابيع بعد أخذ الخلايا الجذعية من المريض وإرسالها للمختبر ومعالجة الخلايا ثم شحنها من جديد للدولة التي يعيش فيها المريض.
وأشار، إلى أن عملية أخذ الخلايا تأخذ وقت وتحضير الخلايا يمكن تستغرق عدة أسابيع حتى تكتمل، إذ يتم جمع خلايا المريض ومضاعفتها وتعديلها في المختبر وبعدها تُرسل للمستشفى الذي تجرى فيه الزراعة.
تقنية التحرير الجيني
وأوضح "آل زايد" أن هذا العلاج يعتبر أول علاج جيني بتقنية التحرير الجيني ”كريسبر - كاس9“، وهو يستخدم لعلاج المرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 سنة فأكثر، والذين يعانون من نوبات انسداد الأوعية الدموية المتكررة.
ولفت إلى أن تقنية "كريسبر - كاس9" تعد إحدى أهم التطورات العلمية في القرن الحالي حتى الآن، وأدى هذا الاكتشاف لتطوير طريقة حديثة للتحرير الجيني، وكما يحلو لبعض العلماء بتسميته بـ ”المقص الجيني“.
ويتوقع أن يكون لهذه التقنية القدرة على تغيير الكثير في زراعة الخلايا الجذعية والطب بشكل عام، بل وحتى في علاج بعض الأمراض الوراثية مثل فقر الدم المنجلي والتليف الكيسي.
مرض الأنيميا المنجلي
وبين "آل زايد"، أنه جرى اعتماد العلاج الجيني بعد تقييم فعاليته وسلامته وجودته لمرضى الأنيميا المنجلي.
وقال، إن الحمض النووي DNA هو بمثابة ”المخطط الهندسي“ للخلايا البشرية، وتحتوي الجينات الموجودة في الحمض النووي على تعليمات حول كيفية عمل كل خلية في جسمنا، فإذا كانت الجينات معيبة فإنها تؤدي إلى أمراض كما هو الحال في مرض الأنيميا المنجلية ومرض الثلاسيميا.
وأوضح أن إحدى وسائل العلاج هو محاولة تصحيح هذا الجين المعيب في الحمض النووي، حتى يتسنى للخلايا الأم إنتاج خلايا طبيعية.
اعتمدته هيئة #الغذاء_والدواء بعد إجراء تقييم لفعاليته وسلامته وجودته.. كيف سيساعد #كاسجفي «#Casgevy» مرضى #فقر_الدم_المنجلي و "#الثلاسيميا"؟
للمزيد | https://t.co/g5tJo5V5GX#اليوم@Saudi_FDA pic.twitter.com/RLT9OrvVLW— صحيفة اليوم (@alyaum) January 8, 2024
علاج كاسجيفي
وأكد استشاري أمراض الدم، أنه حاول العلماء طيلة أكثر من عقدين من الزمن لتصحيح الجين المعطوب لدى المرضى، وهاهم اليوم ينجحون في ذلك.
وأضاف، أن العلاج الجيني ”كاسجيفي“ يحمل معه الكثير من الأمل لمرضى الأنيميا المنجلية والثلاسيميا، إذ من المتوقع أن يحسن من جودة حياة هؤلاء المرضى، ويساعدهم على العيش حياة أكثر طبيعية.
